Videnskab og Forskning

Danske forskere kortlægger ny genterapimetode mod sjælden sygdom

Gennembrud i dansk forskning kan bane vejen for behandling af arvelige neurologiske lidelser.

Monday, 09 June 2025 03:35 - Af Camilla Nielsen, Nordisk Indblik

Et forskerhold ved Københavns Universitet har opnået et gennembrud inden for genterapi, der potentielt kan bane vejen for behandling af en række sjældne neurologiske sygdomme. Ved hjælp af avanceret CRISPR-teknologi er det lykkedes forskerne at korrigere genetiske fejl direkte i cellernes DNA uden at forårsage uønskede bivirkninger.

Forskningsleder professor Henrik Rasmussen forklarer, at metoden muliggør præcis redigering af de mutationer, der forårsager arvelige sygdomme såsom spinal muskelatrofi og visse former for epilepsi. 'Vi har udviklet en målrettet strategi, der minimerer risikoen for utilsigtede ændringer i genomet,' udtaler han.

De første forsøg er udført på cellekulturer og dyremodeller med lovende resultater. Det næste skridt bliver at designe kliniske forsøg, hvor teknologien afprøves på mennesker under nøje kontrollerede forhold.

Projektet er finansieret af Novo Nordisk Fonden og Det Frie Forskningsråd, og samarbejder tæt med internationale centre i Tyskland og USA. 'Genterapi kræver global videndeling for at sikre højeste sikkerhed og effekt,' understreger professor Rasmussen.

Patientorganisationer hilser gennembruddet velkommen, men understreger vigtigheden af grundig afprøvning og etik omkring brugen af genterapi på mennesker. 'Vi har store forhåbninger, men også respekt for de etiske dilemmaer,' siger formand for Dansk Gensygdomsforening, Pia Sørensen.

Danske myndigheder følger udviklingen tæt, og Etisk Råd har allerede indledt drøftelser om de potentielle konsekvenser af den nye teknologi. Resultaterne fra de første kliniske forsøg forventes publiceret inden for de næste to år.